恢复期患者需对症用药,结合良好的生活习惯及中医外治方法有利于尽快恢复健康。

几十年来，我们几乎无法为患有MLD的家庭提供任何帮助。图5 接受Libmeldy治疗的患者与自然史患者脑部MRI的纵向评估（图源：[1]）在不良反应方面，Libmeldy治疗耐受性良好，没有发生与治疗相关的严重不良事件。

这些细胞随后被送到米兰，科学家们使用一种无害的慢病毒将泰迪缺少的基因重新插入干细胞。他们与31名未经治疗的MLD儿童（19名晚期婴儿，12名早期少年）进行了比较。儿科骨髓移植计划主任Rob Wynn教授表示，许多年轻移植患者都患有遗传病，使用基因修饰干细胞纠正这些病症的方法将具有变革性。但是，Nala和Teddi均于去年4月被诊断出患有MLD。大多数不良事件与白消安预处理或背景疾病有关。

在接下来的几天里，基因改变的细胞迁移到Teddi的骨髓中，并开始产生她从出生以来就缺失的酶。拯救Teddi的Libmeldy是如何起作用的？2022年2月，英国国家医疗服务体系（NHS）与Orchard Therapeutics达成协议，允许Libmeldy®（atidarsagene autotemcel）适用于英格兰和威尔士所有属于欧洲上市许可范围内的MLD儿童。05恩康药业完成数千万B轮融资近日，恩康药业科技有限公司（以下简称恩康药业）完成数千万B轮融资。

以此计算，华兰疫苗为该项目投入金额，在不包括初期临床试验研发投入的基础上已破亿。受到被收购消息刺激，Catalent股价昨晚大涨20%，不过近一年股价下跌35%。恩康药业由香港科技大学生命科学部梁纯教授研究团队、澳门科技大学药物及健康应用研究院姜志宏教授研究团队共同创立。03CDMO巨头Catalent或被收购，股价大涨20%2月5日，彭博社报道，据知情人士透露，并购之王丹纳赫有意向收购全球CDMO龙头Catalent。

此后，在2016年年报中，华兰生物称，冻干人用狂犬病疫苗三期临床试验已完成，已进入申报文号阶段这就是骶神经调节（sacral neuromodulation，SNM），俗称膀胱起搏器，可以说是难治性OAB患者恢复正常生活的新希望。

Axonics新一代神经刺激植入物获FDA批准。难治性OAB对于患者和泌尿科医师更是一种挑战，超九成难治性尿失禁患者不得不妥协于现有治疗或放弃治疗。我们相信，Axonics对失禁患者群体的热切关注以及公众对骶神经调节意识的提高有望在未来几年推动市场的显著扩张。膀胱过度活动症是导致尿失禁的原因之一。

大约两周后，Axonics的F15系统也得到了批准，同样无需充电，但比之InterStim X寿命更长，10cm3的体积也略小于InterStim X的12.5cm3。尿失禁尤其在女性和老年群体中高发，然而就诊率却极低。不过，这种方法在临床上的普及率还不高。关于最新批准的R20，Axonics计划其在美国的上市将于3月开始。

20年功能寿命，充电1小时可用6-10个月1月31日，美国医疗技术公司Axonics宣布，其第四代可充电骶神经调节系统R20获得FDA批准，可为患有膀胱过度活动症和/或大便失禁的患者提供长效、易于使用、安全、临床有效的治疗。同一赛道上的马拉松不过，市面上并非只有Axonics的骶神经调节设备一家独大。

不过，Axonics在2022年3月获FD批准的F15系统虽然寿命仅为15年，短于R20，但无需任何充电，节能设置下寿命也可能延长至20年。急迫性漏尿则是男性最常见的尿失禁类型。

此外，Axonics还拥有一款尿道填充剂Bulkamid，可持久缓解患有压力性尿失禁的女性的症状。不过，首席执行官Raymond Cohen已经在去年10月的电话会议上指出，由于Axonics在美国神经刺激市场的份额已经相当拥挤，因此该设备的推出将比其一些前代产品更加有限。不该成为难言之隐的尿失禁很多人也许并不知道，尿失禁已成为世界五大疾病之一，仅次于肿瘤、糖尿病、高血压和骨质疏松，且随着人口老龄化加剧，尿失禁患者将越来越多。尿失禁虽不致命，但严重影响患者的正常生活和身心健康，使患者因害怕尴尬难堪而越来越不愿意出门，可谓是一种社交癌。新批准的R20系统因其设计植入时间至少为20年而得名，与需要每月充电的第三代设备R15相比，它只需每6到10个月充电一小时——相当于每年只需充电两次。图1 Axonics F15™与Axonics R15™（图源:[3]）根据发表于Neurourology and Urodynamics的研究Two-year outcomes of the ARTISAN-SNM study for the treatment of urinary urgency incontinence using the Axonics rechargeable sacral neuromodulation system，93%接受Axonics骶神经调节系统治疗的患者在2年内取得临床显著改善，94%的患者对治疗感到满意。

植入物则在这个过程中向控制膀胱和肠道的神经提供温和的刺激，帮助恢复大脑和膀胱肠道之间的正常交流。2022年，FDA又批准了InterStim的最新版本InterStim X。

Axonics R20每年只需充电两次，代表了可充电神经调节设备的又一重大突破，并强调了我们对持续创新的承诺。膀胱起搏器骶神经调节亟待推广轻度的尿失禁可以采用盆底肌锻炼、膀胱训练等行为治疗方法治愈，严重尿失禁则需要药物或手术治疗，其中，膀胱过度活动症（Overactive bladder，OAB）患者尤其值得关注。

女性患者中，一半以上是压力性尿失禁，即仅仅咳嗽、大笑、打喷嚏等腹压增高时就会导致漏尿。美国医疗技术公司Axonics开发的骶神经调节系统可为膀胱过度活动症患者提供长效、安全、易于使用的治疗，近日，其第四代产品R20获得FDA批准。

图2 Axonics骶神经调节系统疗效统计（图源：[4]）提供卓越的患者体验一直是我们骶神经调节开发工作的焦点，Axonics执行副总裁、首席营销和战略官John Woock博士表示，OAB患者告诉我们，他们重视疗效以及方案是否能够持久解决他们的问题。一个多月前，R20已在加拿大获得卫生部批准并开始销售。正常情况下，当人的膀胱或肠道充满时，会发送神经信号到大脑进行提醒，而大脑则会发送神经信号以排空膀胱和肠道。尿失禁可根据病因分为急迫性尿失禁、压力性尿失禁、混合性尿失禁和充盈性尿失禁。

过去，人们把尿失禁当作是衰老的自然现象或生育、中风后遗症等，直到最近几年国际上才统一将其认定为一种疾病，定义为不由自主的尿液流失。Bulkamid是一种柔软的水性凝胶，用于恢复尿道的自然闭合，手术仅需3-4次局部麻醉的注射，经临床证明可缓解症状长达7年之久。

其充电系统包括一个无线电充电器，使用弹力带或粘合剂载体置于植入物上方，透过皮肤充电。导语：尿失禁的发病率并不算低，只是因为难以启齿、知之不深等原因而较少谈及。

3年前，FDA相继批准了Axonics的r-SNM设备和美敦力（Medtronic）的InterStim Micro设备。据2019年发表于Climacteric的一项综述，不同国家的流行病学研究所报告的尿失禁患病率在5%-70%不等，其中大部分的报告的数据集中在25%-45%之间[1]。

2015年，由中华医学会泌尿外科学分会尿控学组发起，成立了中国骶神经调节专家联盟，希望通过普及、规范、发展骶神经调节治疗手段，为更多难治性OAB患者带去福音。二者的使用寿命均超过了15年，但InterStim Micro的尺寸是r-SNM一半。InterStim X不需要任何的日常重点维护，可至少使用十年之久。2023-02-06 16:35 · 生物探索 尿失禁的发病率并不算低，只是因为难以启齿、知之不深等原因而较少谈及。

OAB的典型症状包括尿急、尿频、夜尿和急迫性尿失禁，对患者睡眠质量和日常工作造成极大影响。但是，可以通过植入一个可发射电脉冲的骶神经刺激器到人体，使排尿或者排便的神经电生理恢复正常并达到平衡

合成生物学或颠覆AAV制造模式。05博腾股份：新增1700人博腾股份在2021年财报披露，全球员工有3700+人，据此推测，截止到2022年底，公司员工总数或在5400人左右。

01以岭药业市值暴跌411亿元近日，以岭药业股价在持续震荡下跌。公司实际控制人吴以岭个人身家也从284亿元减少至155亿元，缩水约130亿元。